Chronische Atemwegserkrankungen stellen ein globales Gesundheitsrisiko dar, welches bislang nur begrenzt behandelt werden kann. Ein vielversprechender Ansatz zur Bekämpfung dieser Krankheiten steht nun in den Startlöchern: Prof. Dr. Soni Savai Pullamsetti von der Justus-Liebig-Universität Gießen hat eine innovative Plattform entwickelt, die unter dem Namen TBX4-PRECIS bekannt ist.

Diese Technologie zielt darauf ab, genetische Wirkstoffe gezielt in das Lungengewebe einzubringen und dabei unerwünschte Nebenwirkungen zu minimieren. Die Entwicklung von TBX4-PRECIS wurde durch einen ERC Consolidator Grant unterstützt, der sich über zwei Millionen Euro belief. Nun wird das Projekt durch einen Proof of Concept Grant des Europäischen Forschungsrats (ERC) gefördert, der mit 150.000 Euro dotiert ist.

Potenziale von TBX4-PRECIS

Das TBX4-PRECIS-System funktioniert ähnlich wie ein biologischer Adresscode, der spezifische therapeutische Gene direkt im Lungengewebe aktiviert. Erste Studien in ex-vivo und in-vivo Modellen haben bereits die hohe Genauigkeit des Systems belegt. In der nächsten Phase wird eine umfassende Validierung der Technologie angestrebt, um ihre Wirksamkeit, Sicherheit und Übertragbarkeit in präklinischen Modellen zu beweisen.

Ein zentrale Ziel dieser Forschung ist die klinische Translation der Technologie, ergänzt durch eine wirtschaftliche Verwertung. Hierbei wird die TransMIT Gesellschaft für Technologietransfer mbH Engagiert, um eine passende Kommerzialisierungsstrategie für TBX4-PRECIS zu entwickeln. Geplant ist dabei sowohl eine Lizenzierung an Industriepartner als auch die Möglichkeit einer Ausgründung in Form eines Start-ups.

Der Markt für Gentherapien wächst dynamisch. In diesem Kontext sind zweistellige jährliche Wachstumsraten nicht ungewöhnlich, was die Bedeutung der Entwicklung von TBX4-PRECIS weiter unterstreicht.

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Erfolgreiche Forschungsförderung

Ein weiteres Beispiel für erfolgreiche Forschungsförderung durch den ERC findet sich im Projektteam des Max-Planck-Instituts für Herz- und Lungenforschung. Unter der Leitung von Didier Stainier zielt dieses Team darauf ab, eine RNA-basierte Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie zu entwickeln. Dieses Vorhaben erhielt ebenfalls einen Proof of Concept Grant in Höhe von rund 150.000 Euro, der auf früheren ERC-finanzierten Arbeiten aufbaut.

Das Projekt nutzt Antisense-Oligonukleotide, um die RNA des Proteins Dystrophin zu beeinflussen, mit dem Ziel, die Bildung des verwandten Proteins Utrophin zu verstärken. Dieses Protein kann teilweise die Funktion des fehlenden Dystrophins in Muskelzellen übernehmen. Das Team verfolgt die Absicht, einen Therapieansatz zu entwickeln, der unabhängig von der Art der Mutationen im Dystrophie-Gen ist und somit eine breitere Patientengruppe ansprechen kann. Der ERC Proof of Concept-Programm dient dabei der Förderung von Forschern, um das gesellschaftliche oder kommerzielle Potenzial ihrer Forschung zu erkunden.

Die Hoffnung, die in diesen innovativen Ansätzen steckt, könnte nicht nur die Behandlung von chronischen Erkrankungen revolutionieren, sondern auch neue Wege für die Therapie genetischer Krankheiten eröffnen. Sowohl das Projekt von Prof. Pullamsetti als auch das des Max-Planck-Teams zeigen eindrucksvoll, wie wichtig die Förderung von Grundlagenforschung für zukünftige medizinische Fortschritte ist.