Heute, am 7.11.2026, beschäftigt ein Fall die Medizinwelt, der auch an der Uni Saarland Fragen aufwirft: Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft Berichte über Krebserkrankungen bei mehreren Kindern nach einer Behandlung mit der Gentherapie Zolgensma.

Das Präparat des Schweizer Pharmakonzerns Novartis wird Kindern unter zwei Jahren einmalig intravenös verabreicht. Es soll die Funktion des fehlenden oder fehlerhaften SMN1-Gens ersetzen. Dafür dienen veränderte Viren, sogenannte AAV-Vektoren, als Genfähren: Sie bringen eine gesunde Kopie des Gens in Körperzellen.

Neun Tumormeldungen seit der Zulassung

Zolgensma ist seit etwa 2020 in den USA und Europa zugelassen; die Erstzulassung erfolgte 2019. Eingesetzt wird die Therapie gegen die seltene erbliche spinale Muskelatrophie, kurz SMA. Dabei sterben Nervenzellen ab, die Muskulatur wird zunehmend schwächer, es kommt unter anderem zu Muskelschwund. Häufig führt die Erkrankung noch vor dem zweiten Lebensjahr zum Tod.

Bei zwei mit Zolgensma behandelten Kindern wurden neu aufgetretene Sekundärtumore festgestellt. In beiden Tumoren fanden die Untersucher genetisches Material des eingesetzten AAV-Vektors. Die Vektor-DNA war in das Erbgut der Patienten integriert. Damit hat sich in diesen Fällen das in der Fachinformation beschriebene mögliche Risiko einer tumorbildenden Genomintegration bestätigt.

Novartis liegen seit 2019 insgesamt neun Meldungen über Tumore bei behandelten Kindern vor. Nach Angaben der Patientenorganisation SMA Europe wurden seit 2019 mehr als 6.000 Patienten mit Zolgensma behandelt. Novartis zählt weltweit mehr als 6000 Patienten, darunter Kinder aus Studien, speziellen Zugangsprogrammen und der regulären Behandlung.

Hier könnte Ihr Advertorial stehen
Ein Advertorial bietet Unternehmen die Möglichkeit, ihre Botschaft direkt im redaktionellen Umfeld zu platzieren

Bislang wurden drei der neun Tumore genauer untersucht. In zwei Fällen wurde die Integration von Vektor-DNA festgestellt, bei einem dritten Tumor scheint kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen. Die beiden betroffenen Kinder wurden behandelt und werden weiter medizinisch überwacht. Zu den Kindern gibt es bislang nur begrenzte Informationen; weitere Angaben der Zulassungsbehörden werden erwartet.

Was die Behörden jetzt prüfen

Nach FDA-Angaben traten die untersuchten Tumore im zentralen und peripheren Nervensystem, im Bereich der Wirbelsäule sowie in der Niere auf. In drei Fällen war das Onkogen GLI1 beteiligt, das zur Entstehung von Krebs beitragen kann. In zwei dieser Fälle wurde DNA des bei der Therapie eingesetzten Virus im Tumorgewebe gefunden, der dritte Fall wird noch untersucht.

Entsprechende Insiderinformationen hatte Novartis auf Nachfrage zunächst nicht bestätigt. Eine Sprecherin erklärte später, AAV-Vektoren blieben überwiegend außerhalb der chromosomalen DNA. Sie könnten sich jedoch in das menschliche Erbgut integrieren und dadurch Tumore verursachen. Dieses Risiko ist laut Novartis in den Fachinformationen von Zolgensma und Itvisma aufgeführt; die gemeldeten Fälle würden regulatorisch geprüft.

Auch andere Gentherapien arbeiten mit AAV-Vektoren. Die FDA verweist auf zwei Fachberichte über Krebsfälle nach vergleichbaren Behandlungen. Die Behörde untersucht deshalb, ob regulatorische Maßnahmen erforderlich sind. Den Nutzen von Zolgensma bewertet sie derzeit weiterhin als größer als die möglichen Risiken.

Eine Therapie mit hohem Preis

Rund zwei Millionen Euro kostet Zolgensma. Bei der Markteinführung 2019 lag der Preis je nach Land und Region bei rund 2,1 Millionen US-Dollar – damals galt die Behandlung als teuerstes Medikament der Welt. Für Familien, deren Kinder an einer rasch fortschreitenden SMA leiden, steht hinter dieser Summe allerdings keine gewöhnliche Medikamentenrechnung, sondern die Hoffnung auf eine einmalige Behandlung mit einer funktionsfähigen Genkopie.

Gerade deshalb wiegen die neuen Befunde schwer: Die Therapie wird nur einmal als Infusion gegeben, die mögliche Integration der Vektor-DNA kann aber offenbar langfristige Folgen haben. Novartis weist laut eigener Fachinformation bereits auf ein mögliches Tumorrisiko durch die Integration des Vektors hin. Nun werden die beiden behandelten Kinder weiter überwacht, während Behörden und Fachleute die übrigen Meldungen genauer einordnen.

Am Rand des Uni-Campus bleibt damit vorerst vor allem eine offene Frage stehen: Wie lässt sich eine Therapie bewerten, die Kindern mit einer oft tödlichen Erkrankung helfen kann, zugleich aber eine bislang seltene und schwer einzuschätzende Gefahr in sich trägt?