An der Humboldt-Universität Berlin ist am 10.10.2026 ein Forschungserfolg zu feiern, der weit über den Campus hinausreicht: Der Medizin-Nobelpreis 2026 geht an Peter Hegemann, Georg Nagel und Karl Deisseroth. Hegemann forscht an der Humboldt-Universität Berlin, Nagel an der Universität Würzburg, Deisseroth an der Stanford University. Ausgezeichnet werden ihre Entdeckungen auf dem Gebiet der Optogenetik.

Mit der Methode lassen sich Zellen – vor allem Nervenzellen – mithilfe von Licht gezielt an- und abschalten. Das Nobelkomitee sieht darin einen wichtigen Zugang zu den Funktionen des Gehirns und zur Frage, wie Nervenzellen Erinnerungen, Gefühle und Verhalten beeinflussen. Das Preisgeld von rund einer Million Euro wird zu gleichen Teilen vergeben: Jeder der drei Preisträger erhält ein Drittel. Alle drei seien von der Nachricht überrascht gewesen und hätten die Auszeichnung als große Ehre bezeichnet.

Vom Lichtreiz der Alge zum Nobelpreis

Die traditionelle Nobelpreisverleihung findet am 10. Dezember statt, dem Todestag Alfred Nobels. Bundespräsident Frank-Walter Steinmeier gratulierte Hegemann und Nagel. Ihre Forschung erweitere das Wissen der Menschheit und zeige die starke wissenschaftliche Basis Deutschlands, erklärte er.

Julia von Blumenthal, Präsidentin der Humboldt-Universität, würdigte Hegemanns Beitrag zur Optobiologie und zum geplanten Forschungsneubau in Berlin. Bayerns Wissenschaftsminister Markus Blume gratulierte Georg Nagel. Die Universität Würzburg war zuvor beim Exzellenzstatus nicht berücksichtigt worden – der Nobelpreis dürfte dort trotzdem für reichlich Gesprächsstoff sorgen.

Hegemann untersuchte Anfang der 1990er-Jahre die schnelle Reaktion der einzelligen Grünalge Chlamydomonas auf Licht. Gemeinsam mit Nagel entdeckte er Anfang der 2000er-Jahre in der Alge das Protein Kanalrhodopsin. Bei blauem Licht öffnet es einen Ionenkanal und löst elektrische Impulse aus.

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Karl Deisseroth übertrug das Gen für Kanalrhodopsin zunächst in Nervenzellen von Ratten. Die Zellen konnten dadurch mit Licht aktiviert werden. 2007 gelang ihm derselbe Schritt im Gehirn lebender Mäuse. Bei den Tieren ließen sich unter anderem Wachheit, Erinnerungen, Angstreaktionen und aggressives Verhalten beeinflussen. Optogenetische Verfahren werden inzwischen weltweit zur Erforschung von Depressionen, Angststörungen und Parkinson eingesetzt.

Peter Hegemann ist seit 2005 Professor für Experimentelle Biophysik an der Humboldt-Universität Berlin. Er studierte Chemie in Münster und München, promovierte 1984 am Max-Planck-Institut für Biochemie und forschte unter anderem an der Syracuse University sowie an der Universität Regensburg. Zu seinen Auszeichnungen zählen der Brain Prize von 2013, der Albert Lasker Basic Medical Research Award von 2021 und der Louisa Gross Horwitz Prize von 2022.

Georg Nagel war von 2004 bis 2021 Professor für Molekulare Pflanzenphysiologie an der Universität Würzburg und anschließend bis Juni 2026 Seniorprofessor am Physiologischen Institut. Insgesamt forschte und lehrte er mehr als 20 Jahre an der Universität Würzburg. 2024 erhielt er die JMU-Röntgenmedaille der Universität Würzburg.

Ein neuer Signalweg für erkrankte Netzhäute

Eine mögliche therapeutische Anwendung der Optogenetik wird bei der Netzhauterkrankung Retinitis pigmentosa, kurz RP, untersucht. Klinische Studien befinden sich noch in einem frühen Stadium. RP ist eine Gruppe erblicher Netzhauterkrankungen, bei denen lichtempfindliche Fotorezeptoren nach und nach absterben. Zuerst gehen meist die Stäbchenzellen zugrunde: Nachtblindheit entsteht. Danach verengt sich das Gesichtsfeld zum „Tunnelblick“. Später können die Zapfenzellen betroffen sein, die für Farb- und scharfes Sehen zuständig sind.

Weltweit leben etwa 1,5 Millionen Menschen mit RP. Die Erkrankung tritt ungefähr bei einer von 4.000 Personen auf und ist die häufigste erbliche Erblindungsursache bei Menschen unter 60 Jahren. Mehr als 80 Gene können RP verursachen. Die bislang einzige zugelassene Gentherapie ist Voretigene Neparvovec, auch Luxturna genannt. Sie ersetzt ein defektes RPE65-Gen, wurde 2017 in den USA und 2018 in Europa zugelassen und hilft nur bei RPE65-bedingten Erkrankungen. Rund 98 Prozent der RP-Betroffenen kommen wegen anderer Mutationen nicht dafür infrage.

Optogenetik setzt an einer anderen Stelle an: Die zerstörten Fotorezeptoren werden umgangen. Per Gentherapie gelangen lichtempfindliche Proteine, sogenannte Opsine, in noch intakte Netzhautzellen. Diese können anschließend Licht wahrnehmen und Signale an das Gehirn weiterleiten. Das defekte Gen wird dabei nicht ersetzt. Stattdessen entsteht ein neuer Signalweg – mutationsunabhängig, also „gen-agnostisch“.

Auch Cochlea-Implantate könnten davon profitieren. Die derzeitige elektrische Stimulation des Hörnervs soll durch eine präzisere optogenetische Stimulation ergänzt oder ersetzt werden. Versuche an Nagetieren und Primaten haben laut den vorliegenden Angaben gezeigt, dass die Kombination aus Gentherapie und Cochlea-Implantat grundsätzlich funktioniert. Klinische Studien könnten laut Tobias Moser noch in diesem Jahrzehnt oder Anfang des nächsten Jahrzehnts beginnen.

Zwei Ansätze, zwei Entwicklungsstände

Bei der Retinitis pigmentosa wird unter anderem ZM-02 von Zhongmou Therapeutics geprüft. In der MOON-Studie wurde erstmals eine randomisierte klinische Studie zu einer optogenetischen Gentherapie bei fortgeschrittener RP durchgeführt. ZM-02 verwendet das weiterentwickelte Opsin PsCatCh2.0. Es soll gegenüber früheren Opsinen auf deutlich geringere Lichtmengen reagieren und schneller arbeiten.

Die Behandlung erfolgt durch eine einmalige Injektion in den Glaskörper mittels AAV-Vektor. In der Phase-1-Studie erhielten zwölf rechtlich blinde Patienten mit unterschiedlichen Mutationen die Therapie. Nach 36 Wochen verbesserten sich zehn von zwölf Patienten, also 83 Prozent, klinisch bedeutsam um mindestens 0,3 LogMAR. Das entsprach durchschnittlich etwa 30 zusätzlichen Buchstaben auf der Sehtafel. Mehrere Patienten konnten sich wieder in dunklen Umgebungen orientieren, einige nahmen erstmals seit Jahren wieder Farben wahr. Ein Patient konnte wieder ohne Hilfsmittel Fahrrad fahren.

Schwerwiegende therapiebedingte Nebenwirkungen wurden nicht berichtet. Nach Angaben des Herstellers blieben die Verbesserungen nach 52 Wochen stabil. Ende 2025 genehmigte die FDA klinische Tests von ZM-02 in den USA. Die Daten stammen bislang überwiegend aus einer frühen Studie, einer Kongresspräsentation und Pressemitteilungen. Die MOON-Studie war klein, nicht doppelt verblindet und befindet sich in einer frühen Entwicklungsphase; eine vollständige Veröffentlichung in einem begutachteten Fachjournal fehlt noch. Größere Studien müssen langfristige Wirksamkeit und Reproduzierbarkeit bestätigen.

Der zweite Ansatz heißt MCO-010, wissenschaftlich Sonpiretigene Isteparvovec, und stammt von Nanoscope Therapeutics. Das firmeneigene „Multi-Characteristic Opsin“, kurz MCO, soll vor allem Bipolarzellen lichtempfindlich machen. Die Therapie ist für natürliches Umgebungslicht ausgelegt und braucht keine spezielle Brille oder Lichtverstärker.

In der randomisierten, doppelt verblindeten und scheinbehandelten Phase-2b-RESTORE-Studie nahmen 28 Patienten mit fortgeschrittener RP teil. In der Hochdosisgruppe verbesserte sich die Sehschärfe nach 76 Wochen durchschnittlich auf 20/900. Sieben von 18 behandelten Patienten zeigten nach 52 Wochen klinisch signifikante Verbesserungen, nach 76 Wochen waren es zehn von 18. Eine anschließende Langzeitstudie berichtete eine mindestens fünf Jahre anhaltende Wirkung ohne schwerwiegende Nebenwirkungen.

Nanoscope begann im Juli 2025 mit der schrittweisen Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA. Die vollständige Einreichung wurde für Anfang 2026 erwartet. Wegen des Fast-Track-Status ist ein beschleunigtes Prüfverfahren möglich. Bei einer Zulassung wäre MCO-010 laut dem zugrunde liegenden Bericht die erste gen-agnostische Gentherapie zur Wiederherstellung von Sehvermögen bei RP.

Die Unterschiede sind nicht bloß Kleinigkeiten: ZM-02 nutzt PsCatCh2.0 und zielt auf retinale Ganglienzellen sowie Bipolarzellen, MCO-010 setzt auf ein eigenes MCO