Die Behandlung chronischer Atemwegserkrankungen bleibt weltweit eine große Herausforderung, da die vorhandenen Therapiemöglichkeiten oft begrenzt sind. Eine vielversprechende Entwicklung kommt nun von Prof. Dr. Soni Savai Pullamsetti und ihrem Team an der Justus-Liebig-Universität Gießen. Sie haben eine Plattform namens TBX4-PRECIS ins Leben gerufen, die darauf abzielt, genetische Wirkstoffe gezielt in das Lungengewebe zu bringen, wodurch Nebenwirkungen minimiert werden sollen. Dies ist besonders relevant, da herkömmliche Gentherapien in der Regel genetische Stoffe im gesamten Körper verteilen und somit das Risiko unerwünschter Effekte erhöhen können.

Mit der Unterstützung durch einen Proof of Concept Grant des Europäischen Forschungsrats (ERC) wird die TBX4-PRECIS-Technologie weiterentwickelt. Die Universität Gießen berichtet, dass es sich bei diesem System um eine Art biologischen Adresscode handelt, der therapeutische Gene gezielt aktiviert. Erste Studien, sowohl ex vivo als auch in vivo, zeigen bereits eine hohe Genauigkeit des Systems. Im nächsten Schritt steht die umfassende Validierung in präklinischen Modellen auf dem Plan, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Übertragbarkeit der Methode nachzuweisen.

Kommerzialisierung und Wachstum im Markt

Die Forscher sind nicht nur an der Wissenschaft interessiert, sondern möchten auch die kommerziellen Möglichkeiten ihrer Entdeckung ausschöpfen. Zusammen mit der TransMIT Gesellschaft wird eine Strategie zur Kommerzialisierung von TBX4-PRECIS entwickelt. Dies könnte Lizenzierungen an Industriepartner sowie die Gründung eines Start-ups umfassen. Der dynamisch wachsende Markt für Gentherapien, der zweistellige jährliche Wachstumsraten aufweist, bietet hierfür ein großes Potenzial. Prof. Pullamsetti hatte bereits 2019 einen ERC Consolidator Grant erhalten, um die molekularen Grundlagen von Lungenhochdruck zu erforschen, der als Basis für die jetzige Entwicklung diente.

Zusätzlich lassen sich neben den Entwicklungen in Gießen auch innovative Ansätze in anderen Bereichen beobachten. Das Max-Planck-Institut für Herz- und Lungenforschung erhält ebenfalls einen Proof of Concept Grant des ERC, um eine RNA-basierte Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie zu entwickeln. Diese Therapie könnte entscheidende Fortschritte bringen, indem Antisense-Oligonukleotide verwendet werden, um die Bildung des Proteins Utrophin zu fördern, welches die Funktion des fehlenden Dystrophin in Muskelzellen unterstützen kann. Das Team betont die Möglichkeit, diese Methode unabhängig von der Art der Mutation im Dystrophie-Gen zu gestalten, was vielen Patienten eine neue Hoffnung geben könnte.

Neue Ansätze in der Lungenforschung

Ein weiterer spannender Aspekt ist die Forschung an RNA-basierten Therapien für Lungenerkrankungen, wie in einer im Journal of Clinical Investigation veröffentlichten Studie untersucht wurde. Das Deutsche Gesundheitsportal hebt hervor, dass RNA-basierte Therapien, z.B. mRNA- und siRNA-Ansätze, direkt in das Geschehen der krankheitsrelevanten Gene eingreifen. Dabei zeigen die Ergebnisse, wie entscheidend es ist, inhalierbare Trockenpulver zu nutzen, um die RNA stabil zu halten und direkt in die Atemwege zu transportieren.

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Die Herausforderungen in diesem Bereich sind nicht zu unterschätzen, da die komplexe Struktur des Lungengewebes und natürliche Barrieren überwunden werden müssen. Bleibt abzuwarten, wie sich die verschiedenen Forschungsprojekte weiter entwickeln und ob sie zu bahnbrechenden Behandlungen für Patienten mit chronischen Atemwegserkrankungen führen können. Klar ist: Der Weg zur Verbesserung der Versorgung der Betroffenen ist vielversprechend, und die Engagierten in der Forschung sind bereit, die Herausforderung anzunehmen.