Charité führt erste reguläre CRISPR-Therapie Deutschlands bei Beta-Thalassämie durch
An der Berliner Charité ist erstmals in Deutschland nach der Zulassung eine reguläre Therapie mit der Genschere Crispr durchgeführt worden. Der Patient heißt Mohammed, ist 19 Jahre alt und lebt mit der genetisch bedingten Bluterkrankung Beta-Thalassämie. Vier Monate nach der Behandlung war er nach Angaben der Charité nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen und konnte seinen Alltag normal bewältigen. Sein Immunsystem hat sich regeneriert. Mohammed möchte nun eine Ausbildung beginnen.
Die Behandlung fand am 28. Mai 2026 statt. Begleitet wurde sie von Emmanuelle Charpentier, die gemeinsam mit Jennifer Doudna die Genschere CRISPR-Cas9 2012 beschrieben hatte. Dafür erhielten beide 2020 den Chemie-Nobelpreis. Charpentier besuchte Mohammed während der etwa zwölf Monate dauernden Therapie und war bei der Behandlung anwesend.
Ein langer Weg bis zur Infusion
Verwendet wurde das Medikament „Casgevy“ mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel, kurz Exa-cel. Es ist seit 2024 in der Europäischen Union für bestimmte Patientinnen und Patienten ab zwölf Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie zugelassen. Zuvor war das Präparat unter anderem in Deutschland im Rahmen von Studien erprobt worden.
Für die Therapie wurden zunächst Stammzellen aus Mohammeds Knochenmark ins Blut mobilisiert und anschließend maschinell entnommen. Die Zellen gingen an Labore des Herstellers in den Niederlanden. Dort wurde mithilfe von CRISPR das Gen für die Gamma-Globin-Kette wieder aktiviert. So sollen die Stammzellen erneut fötales Hämoglobin bilden können – einen roten Blutfarbstoff, der Sauerstoff ebenso transportiert wie das Hämoglobin Erwachsener.
Mehrere Monate lang prüften die Labore die Qualität der Zellen und den Erfolg der Genveränderung. Nach einer Chemokonditionierung, also einer vorbereitenden Chemotherapie, erhielt Mohammed am 28. Mai mehr als 900 Millionen genetisch veränderte Stammzellen per Infusion. Die Chemotherapie schafft Platz im Knochenmark, ist aber kein Spaziergang: Möglich sind schmerzhafte Schleimhautentzündungen, Leberschäden und mit erheblicher Wahrscheinlichkeit Unfruchtbarkeit.
Nach etwa sechs Wochen siedelten sich die Zellen im Knochenmark an und begannen, neue Blutzellen zu produzieren. Nach 40 Tagen bildete Mohammeds Körper fötales Hämoglobin. Laut Charité macht es inzwischen etwa 85 Prozent seines gesamten Hämoglobins aus. Der Gesamthämoglobinwert liegt bereits im Normbereich, die vollständige Hämoglobinproduktion kann jedoch ungefähr ein halbes Jahr dauern. Knapp sechs Wochen nach der Infusion wurde Mohammed aus der Charité entlassen; insgesamt vertrug er die Behandlung gut.
Wenn Bluttransfusionen zum Alltag gehören
Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit entstehen durch genetische Fehler im Hämoglobin-Gen. Hämoglobin ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex in roten Blutkörperchen und transportiert Sauerstoff durch den Körper. Bei einer schweren Beta-Thalassämie funktioniert die Bildung des Blutfarbstoffs nicht richtig. Unbehandelt sterben Menschen mit schweren Krankheitsformen meist im Kleinkindalter.
Die Folgen können starke Müdigkeit, Schmerzen, Entwicklungsstörungen und eine Organe schädigende Eisenüberladung sein. Weltweit werden nach Angaben der Charité jedes Jahr etwa 60.000 Kinder mit schwerer Beta-Thalassämie geboren. Viele Betroffene brauchen ungefähr alle drei Wochen Bluttransfusionen. Was zunächst lebensrettend ist, kann langfristig erhebliche Nebenwirkungen verursachen.
Eine Stammzelltransplantation kann die Krankheit heilen, setzt aber einen geeigneten Spender und einen ausreichenden Gesundheitszustand voraus. In Deutschland kommt sie laut Charité in der Regel nur bis zu einem Alter von etwa 14 Jahren infrage, weil danach die Komplikationsrisiken steigen. Mohammed war für diese Behandlung bereits zu alt. Nach einer Einzelfallprüfung durch die Krankenkasse wurde deshalb Exa-cel eingesetzt.
Hoffnung mit Fragezeichen
Die Therapie ist komplex und braucht eine aufwendige Logistik: Entnahme, Transport, genetische Veränderung, monatelange Qualitätskontrollen und die Rückgabe der Zellen greifen ineinander. Wegen des hohen Ressourcenbedarfs wird sie voraussichtlich nur für eine begrenzte Zahl von Patientinnen und Patienten pro Jahr verfügbar sein. In Deutschland übernehmen die Krankenkassen die Behandlungskosten, die Klinik muss dafür jedoch einen speziellen Antrag stellen.
Wie sicher und wirksam die Gentherapie auf lange Sicht ist, lässt sich noch nicht ausreichend beurteilen. Die Zulassung ist deshalb an Bedingungen geknüpft. Unter anderem müssen mit Exa-cel behandelte Patientinnen und Patienten 15 Jahre lang nachbeobachtet werden.
Die Berliner Behandlung gilt als Deutschlandpremiere – aber mit einer wichtigen Präzisierung. Eine frühere Fassung des Berichts hatte fälschlich von der ersten Behandlung eines Patienten mit der Genschere in Deutschland gesprochen. Richtig ist: Es war die erste reguläre Behandlung nach der Zulassung. Zuvor war die Therapie in Deutschland bereits erprobt worden.
Für Mohammed bedeutet das vorerst vor allem: keine Transfusionen mehr, ein regeneriertes Immunsystem und ein Alltag, der wieder weitergehen kann. An der Uni Saarland wird man diesen Fall heute, am 6. Oktober 2026, vermutlich mit großem Interesse verfolgen – und mit dem nötigen Blick auf das, was noch offen ist.